Associazione tra somministrazione precoce di alte dosi di Eritropoietina in neonati pretermine e anomalie alla risonanza magnetica del cervello all’età in cui era prevista la nascita a termine


I neonati prematuri sono a rischio di sviluppare encefalopatia della prematurità, associata a ritardo dello sviluppo neurologico a lungo termine.
L'Eritropoietina ha dimostrato di essere neuroprotettiva in studi clinici sperimentali e retrospettivi.

L’obiettivo dello studio è stato quello di determinare se vi sia una associazione tra il trattamento precoce ad alte dosi di Eritropoietina umana ricombinante nei neonati pretermine e i biomarcatori di encefalopatia della prematurità alla risonanza magnetica per immagini ( MRI ) all'età in cui sarebbe stata prevista la nascita se il bambino fosse nato a termine ( Term-Equivalent Age, TEA ).

In totale, 495 bambini hanno partecipato a uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, condotto in Svizzera tra il 2005 e il 2012.

In un sottogruppo non-randomizzato di 165 bambini ( n=77 Eritropoietina; n=88 placebo ), le anomalie cerebrali alla risonanza magnetica sono state valutate alla Term-Equivalent Age.

I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Eritropoietina umana ricombinante ( 3000 UI/kg; n=256 ) oppure placebo ( n=239 ) per via endovenosa prima di 3 ore, a 12-18 ore, e a 36-42 ore dopo la nascita.

L’esito primario dello studio, lo sviluppo neurologico a 24 mesi, non è ancora stato valutato.
L’esito secondario, la malattia della sostanza bianca del neonato pretermine, è stato valutato in modo semiquantitativo dalla MRI alla Term-Equivalent Age sulla base di un metodo di punteggio stabilito.
I punteggi delle lesioni della sostanza bianca e delle lesioni della sostanza grigia sono stati classificati come normali o anormali in base alle soglie stabilite in letteratura mediante correlazione con l’esito dello sviluppo neurologico.

Alla Term-Equivalent Age, rispetto ai controlli non-trattati, un minore numero di bambini trattati con Eritropoietina umana ricombinante aveva punteggi anomali per lesioni della sostanza bianca ( 22% vs 36%; rapporto di rischio aggiustato RR, 0.58 ), intensità di segnale della sostanza bianca ( 3% vs 11%; RR aggiustato, 0.20), perdita di sostanza bianca periventricolare ( 18% vs 33%; RR aggiustato, 0.53 ) e lesioni della sostanza grigia ( 7% vs 19%; RR aggiustato, 0.34 ).

In conclusione, in un'analisi degli endpoint secondari di uno studio clinico randomizzato su neonati pretermine, il trattamento con Eritropoietina ad alte dosi entro 42 ore dalla nascita è stato associato a un ridotto rischio di lesioni cerebrali alla risonanza magnetica.
Questi risultati richiedono di essere valutati in uno studio randomizzato disegnato principalmente per esaminare questo esito, nonché l’associazione con gli esiti di sviluppo neurologico. ( Xagena2014 )

Ha-Vinh Leuchter R et al, JAMA 2014;312:817-824

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